Миелофиброз лечение: что это такое, причины, симптомы, лечение, прогноз

Сублейкемический миелоз (первичный миелофиброз): лечение, симптомы

Сублейкемический миелоз (он же первичный миелофиброз) является грозным хроническим заболеванием миелопролиферативного спектра. Существуют серьезные отличия между этой формой заболевания и хроническим миелолейкозом.

Лечение болезни в первую очередь направлено на его стабилизацию и торможение прогресса. Соответственно, чем раньше начато лечение, тем больше можно «выиграть» дней до осложнений болезни (терминальной стадии).

1 Что такое сублейкемический миелоз?

Сублейкемический миелоз развивается на фоне серьезных нарушений в продуцировании клеток костного мозга. При заболевании происходит скопление огромного количества зрелых клеток-миелоидов (чаще всего лейкоцитов) в крови пациента.

Характерной особенностью заболевания является то, что способность созревания образующихся миелоидов остается в норме. При заболевании наблюдается присутствие истинных форм тромбоцитопении и полицитемии.

При заболевании происходит замещение кроветворной ткани на соединительную

Несмотря на то, что статистически чаще всего при сублейкемическом миелозе в изобилии образуются лейкоциты, иногда может наблюдаться излишнее образование тромбоцитов и эритроцитов. Бывает и так, что сначала наблюдается избыток лейкоцитов, а с течением времени других миелоидов (в таком случае меняется и диагноз).

1.1 Причины возникновения

Причинами развития сублейкемического миелоза является фиброма костного мозга. Никаких провоцирующих факторов обнаружено не было: то есть болезнь нельзя вызвать травмой, инфекцией, стрессом или иными причинами.

Огромную роль в развитии играют и генетические дефекты. Это актуально для всех миелопрофилеративных заболеваний. Статистически заболевание чаще всего обнаруживается у пациентов преклонного возраста (60-70 лет).

1.2 Чем это опасно?

Опасность сублейкемического миелоза примерно такая же, как у других миелопрофилеративных заболеваний. Сначала это просто существенное ухудшение качества жизни, но по мере прогресса болезни возможны тяжелые осложнения.

Часто наблюдаются поражения внутренних органов, кровотечения, нарушение работы легочной системы, селезенки, печени. Итогом может стать инвалидность или развитие угрожающих жизни осложнений, вплоть до летального исхода.

Проблемой заболевания является и тот факт, что она чаще всего наблюдается у людей преклонного возраста. Способность противостоять патологиям у таких пациентов снижена, организм не может компенсировать ущерб с такой же эффективностью, как у молодых людей.

2 Стадии сублейкемического миелоза

Заболевание протекает постепенно и прогрессируя проходит три стадии (они общеприняты и используются в медицинских учебниках всех стран). Соответственно, по мере прогресса болезни состояние больного ухудшается, но иногда даже при поздней стадии временно могут наблюдаться эпизоды улучшения состояния больного.

Стадии заболевания:

1. Пролиферативная. На этой стадии заметно увеличивается количество лейкоцитов в крови, а вот уровень тромбоцитов и эритроцитов остается в пределах нормы.
2. Склеротическая. На этой стадии происходит истощение механизма кроветворения, в крови существенно снижается количество кровяных клеток различных спектров, возникает панцитопения.
3. Фаза бластного криза. Собственно, на этой стадии развивается бластный криз.

Современные методы терапии ничего эффективного предложить пациенту на третьей стадии заболевания не могут. Более того, болезнь невозможно вылечить даже на ранних стадиях, имеется возможность лишь частично повлиять на скорость ее развития.

3 Симптомы сублейкемического миелоза

Симптоматика сублейкемического миелоза неспецифическая и может напоминать с дюжину других заболеваний, не только миелопрофилеративных. Коварность патологии в том, что на ранних стадиях она остается клинически незаметной.

Симптомы заболевания:

• на начальной фазе никаких симптомов не обнаруживается, пациент чувствует себя превосходно, но со временем присоединяется постоянная усталость, перепады температуры тела, понижение массы тела (без видимых причин) и излишняя потливость, вплоть до ночных проливных потов,
• на средней фазе нарастают симптомы слабости, анемии, появляется тяжесть в левом подреберье на фоне увеличения селезенки, возможно пожелтение кожных покровов, еще большее увеличение размеров селезенки (а помимо нее может увеличиваться еще и печень),
• на третьей фазе происходит активное разрушение эритроцитов, что проявляется в виде потемнения мочи, увеличения желтизны кожных покровов и слизистых пациента, возникает тяжелая анемия, боли в области селезенки (она на этой стадии легко прощупывается даже самим пациентом).

Основываясь только на клинической картине даже выраженного сублейкемического миелоза поставить диагноз невозможно. Обязательно должна проводиться лабораторная диагностика и, иногда, визуализирующая (для дифференциации симптомов).

3.1 Диагностика

Диагностика опирается на обследование состояния гемопоэза. Пациенту обязательно назначают биопсию костного мозга, проведение гемограммы и миелограммы. Помимо этого, обязательно назначается биохимическое исследование крови, клинический и общий анализ крови.

Костный мозг исследуют не только с помощью биопсии, но и с помощью трепанобиопсия, проведения цитогенетических и цитологических исследований. К сожалению, подобные методы диагностики доступны далеко не в каждом стационаре.

3.2 Причины дефицита витамина В12, являющегося фактором развития миелофиброза (видео)

3. 3 К какому врачу обращаться?

Первым делом нужно обратиться к терапевту. Врач при необходимости отправит вас к узкопрофильному специалисту: гематологу или онкологу.

Лечением заболевания будут заниматься специалисты этих профилей, но в зависимости от осложнений могут участвовать и врачи других профилей.

4 Лечение первичного миелофиброза

Пролиферативная фаза заболевания лечится путем использования лекарственных средств цитостатического действия. Они позволяют существенно уменьшить размер селезенки и улучшить показатели крови.

Нередко лечение дополняется средствами альфа-интерферона. В рамках симптоматической терапии может быть назначено кровопускание, что в итоге приводит к снижению количества тромбоцитов и эритроцитов в организме больного.

Изменения в крови при сублейкемическом миелозе по данным микроскопии

Развивающийся фиброз и анемию лечат переливанием эритроцитарной массы. Могут быть назначены антигистаминные средства, глюкокортикостероиды. При манифестации заболевания назначаются цитостатики.

Бластный криз лечат препаратами крови и с помощью полихимиотерапии. Это позволяет частично возместить недостаток в организме больного форменных элементов крови.

4.1 Прогноз лечения

Прогноз на ранних стадиях сублейкемического миелоза условно благоприятный. Болезнь вылечить нельзя, но ее можно стабилизировать и замедлить ее прогрессирование. Все это позволяет части пациентов жить полной жизнью в течение нескольких лет.

Поздние стадии имеют неблагоприятный прогноз. Развитие миелофиброза и остеосклероза являются прогностически неблагоприятными факторами. После развития таких осложнений миелоза терапия становится практически неэффективной.

Загрузка…

Лечение миелофиброза в Израиле | $ цены 2020 клиника【Ассута】

Получить цены в клинике

Топ Ассута заслужила первенство среди ведущих клиник Израиля благодаря упорному совместному труду всех сотрудников, которые круглосуточно обеспечивают поддержку своих пациентов.

Топ Ассута является одной из самых посещаемых иностранными пациентами клиник, ведь она сочетает в себе все качества современного медицинского учреждения. Диагностика перед лечением хронического сублейкемического миелоза в Израиле проводится всего за несколько дней, а ее 100% точность гарантирует ультрасовременное оборудование отделения диагностики, недоступное большинству медицинских учреждений.

Не покидая стен клиники, пациент проходит диагностику, лечение и реабилитацию в сопровождении своего личного помощника-координатора.

Клиника Топ Ассута – это признанный лидер в лечении хронического сублейкемического миелоза в Израиле. Пациенты Топ Ассута всегда окружены вниманием и заботой, а благодаря профессиональной медицинской помощи получают шанс в короткие сроки вернуться к обычному ритму жизни.

Уникальные методы лечения сублейкемического миелоза и остеомиелосклероза

Организация лечения сублейкемического миелоза (миелофиброза) начинается с определения конкретного подтипа аномальных клеток, вызвавших заболевание. Во избежание тяжелых побочных эффектов и пагубного воздействия агрессивной терапии на организм пациента лечение миелофиброза в Израиле зачастую носит симптоматический характер.

Лучевая терапия является одним из вспомогательных методов лечения, который зачастую применяется при необходимости трансплантации костного мозга. Благодаря возможностям современной техники для радиотерапии врачам удается прицельно воздействовать на ткани, подверженные мутации. Количество сеансов лучевой терапии рассчитывается врачом в индивидуальном порядке.

Медикаментозное лечение современными фармацевтическими препаратами позволяет снизить интенсивность симптомов заболевания, постепенно вылечить анемию, которая характерна для больных миелофиброзом, частично восстановить функции кроветворения. Медикаментозное лечение носит вспомогательный характер и при правильном подборе группы препаратов позволяет достичь существенных результатов.

Переливание крови. Если заболевание диагностировано слишком поздно, анемия может достичь критического уровня и представлять существенную угрозу жизни пациента. В таких случаях наиболее эффективным методом быстрого повышения уровня гемоглобина является переливание донорской крови.

Лечение сублейкемического миелоза и остеомиелосклероза в Израиле часто сопряжено с необходимостью симптоматического хирургического лечения спленомегалии (увеличение селезенки), вызванной патогенным воздействием мутировавших клеток. Операция проводится посредством микрохирургических инструментов лапароскопическим методом (через 3 разреза шириной не более 2 см). Это позволяет избежать кровотечений и других характерных осложнений, присущих открытым операциям.

Пересадка костного мозга при лечении миелофиброза в Израиле является сложной операцией, которая требует от врачей особых знаний и навыков. Клиника Топ Ассута одна из немногих в мире, в стенах которой практикуют эту процедуру. Благодаря пересадке костного мозга врачам удается достичь колоссального успеха в лечении пациентов с запущенными стадиями миелофиброза. Донором в основном становится близкий родственник пациента. При отсутствии подходящего донора может использоваться материал, забранный у самого пациента в тот период, когда врачам удалось достичь ремиссии заболевания.

Перед началом трансплантации пациент подвергается нескольким курсам лучевой терапии и лечения цитостатическими препаратами. Это позволяет уничтожить все аномальные клетки, чтобы предотвратить повторное развитие заболевания. На весь период лечения и адаптации пациент помещается в стерильную палату, в которой отсутствует вероятность инфекционного заражения.

Трансплантация костного мозга проводится посредством внутривенного вливания. Пациент находится в стационаре под контролем врачей еще несколько недель до тех пор, пока пересаженные клетки костного мозга не приживутся в организме.

После того как иммунитет пациента восстановится, он может вернуться домой. Ему могут быть предписан прием определенных препаратов для стабилизации обменных процессов в организме, специальная диета и режим.
Рассчитать стоимость лечения

Диагностика и ее роль в лечении миелофиброза в Израиле

День первый – консультация у лечащего врача

Международный отдел клиники Топ Ассута делает пребывание пациента в Израиле максимально комфортным, предоставляя ему личного помощника-координатора. Помощник встречает пациента в аэропорту, берет на себя решение всех организационных вопросов и сопровождает пациента на первую консультацию у ведущего гематолога Израиля.

Во время приема врач осуществляет первичный физикальный осмотр пациента, применяя методики пальпации, перкуссии и аускультации. Также собирается подробный анамнез заболевания, врач фиксирует все жалобы пациента и описанные им симптомы. Все привезенные пациентом результаты исследований, проведенных в другой клинике, подвергаются ревизии и учитываются только при условии подтверждения их достоверности. По данным статистики, практически 40% результатов диагностики, проведенной на территории стран СНГ, оказываются ложными.

Основываясь на полученных данных, врач формирует направление на необходимые диагностические исследования.

День второй – диагностика

• Лабораторные исследования крови пациента, по результатам которых врачи определяют тип аномальных клеток, степень распространенности заболевания и наличие осложнений, вызванных патологией.
• УЗИ органов брюшной полости с целью выявления метастазов и патологических изменений в них.
• Пункция костного мозга и его лабораторный анализ.
• Трепанобиопсия костного мозга для выявления в нем рубцово-фиброзных тканей.
• Компьютерная томография.

При необходимости врач может назначить дополнительные исследования для формирования более полной картины текущего заболевания.

День третий – протокол терапии

К разработке протокола терапии в клинике Топ Ассута привлекается специальная комиссия врачей и профессоров, которая в присутствии пациента анализирует результаты диагностики и подбирает оптимальный план лечения. Коллегиальная работа позволяет не только достичь максимальной объективности, но и учесть разносторонние особенности пациента, определить противопоказания к препаратам и уязвимые стороны болезни.

Стоимость лечения миелофиброза

Цена на лечение миелофиброза в Израиле зависит от степени пролиферации заболевания и характера необходимого лечения. Поэтому точную стоимость лечения сублейкемического миелоза в Израиле возможно определить только после прохождения пациентом диагностики и разработки соответствующего протокола терапии. Медицинские услуги в Израиле считаются наиболее качественными и доступными в сравнении с клиниками других стран, практикующих медицинский туризм. Информацию о цене на лечение в Топ Ассута вы можете получить у нашего консультанта.

Запрос цены

Преимущества лечения миелофиброза

• Профессионализм врачей, благодаря которому в стенах клиники ежегодно спасают тысячи жизней пациентов со всех уголков мира.
• Высокотехнологичное оборудование клиники, которое позволяет получать точные результаты исследований и с успехом реализовывать новаторские методики терапии.
• Высококвалифицированный медицинский персонал, который оказывает пациенту всестороннюю поддержку и профессиональный уход.
• Поддержка международного отдела и предоставление личного помощника-координатора.
• Профессиональная психологическая помощь пациентам и их близким.

1. 5
2. 4
3. 3
4. 2
5. 1

(16 голосов, в среднем: 5 из 5)

лечение, прогноз, что это такое, причины, симптомы, признаки

Что такое первичный миелофиброз

Первичный миелофиброз (ПМ) — это хроническое, обычно идиопатическое заболевание. Лечение, как правило, поддерживающее. Миелофиброз — это чрезмерное образование соединительной ткани в костном мозге с потерей кроветворных элементов и последующим значительным усилением внекостномозгового кроветворения. Миелофиброз может быть первичным или вторичным в результате ряда гематологических, злокачественных и доброкачественных заболеваний.

Причины первичного миелофиброза

ПМ встречается чаще вторичного и развивается в результате злокачественного перерождения полипотентных стволовых клеток костного мозга. Эти клетки стимулируют выработку чрезмерного количества коллагена фибробластами костного мозга (которые не вовлечены в процесс злокачественного перерождения).

При ПМ в кровь высвобождается множество ядросодержащих эритроцитов (нормобластов) и гранулоцитов (лейкоэритробластоз). Концентрация ЛДГ в плазме часто повышена. В конечном итоге развивается недостаточность костного мозга с последующим развитием анемии и тромбоцитопении. Быстро прогрессирующий, не поддающийся лечению химиопрепаратами острый лейкоз развивается приблизительно у 10% пациентов.

Миелофиброз характеризуется фиброзом костного мозга, экстрамедуллярным гематопоэзом (клетки крови формируются вне костного мозга) и лейко-эритробластной картиной крови. Первоначально костный мозг гиперцеллюлярен с превышением патологических мегакариоцитов, которые секретируют факторы роста, например, тромбоцитарный фактор роста, в кроветворное микроокружение, вызывая реактивную пролиферацию фибробластов.

Признаки и симптомы первичного миелофиброза

У многих пациентов миелофиброз протекает бессимптомно. У некоторых отмечаются симптомы анемии, спленомегалии или (на поздних стадиях) общее недомогание, потеря веса, лихорадка, инфаркты селезенки. У значительного числа пациентов развивается гепатомегалия. Большинство больных старше 50 лет, предъявляющие жалобы на вялость, снижение массы тела и ночную потливость. Селезёнка может быть массивно увеличена из-за экстрамедуллярного кроветворения, могут возникать инфаркты селезёнки.

Диагностика первичного миелофиброза

Заподозрить ПМ можно у пациентов со спленомегалией, инфарктами селезенки или необъяснимым повышением концентрации ЛДГ.

Анемия является характерным проявлением заболевания. Со временем ее выраженность обычно нарастает. Морфология клеток крови может быть разнообразной. Эритроциты имеют разную форму. Могут отмечаться ретикулоцитоз и полихромазия. Каплевидные эритроциты (дакриоциты) являются характерной особенностью. В крови также обычно встречаются ядросодержащие эритроциты и предшественники нейтрофилов. Уровень лейкоцитов обычно повышен, но при этом может сильно варьировать. Низкое содержание лейкоцитов обычно является неблагоприятным прогностическим фактором. Нейтрофилы, как правило, незрелые.

В диагностически сложных случаях можно проанализировать содержание CD34+ клеток в образце периферической крови. У пациентов с ПМ их гораздо больше, чем у здоровых людей.

При попытке аспирации костного мозга материал обычно получить не удается. Поскольку для установки диагноза нужно гистологическое подтверждение фиброза, т.к. последний может быть выражен неравномерно, трепано-биопсию следует выполнить в другом участке, если первый образец ткани не позволяет установить диагноз.

Характерная картина крови — лейкоэритробластная анемия с циркулирующими незрелыми эритроидными клетками (ретикулоцитоз и ядросодержащие эритроциты) и предшественниками гранулоцитов (миелоциты). В крови можно встретить каплевидные эритроциты (пойкилоцитоз в виде капель слезы) и гигантские тромбоциты. Число лейкоцитов снижено или умеренно повышено; число тромбоцитов — повышено, нормальное или снижено. Из-за усиленного распада клеток крови может возрасти уровень уратов, недостаток фолата обычен. Костный мозг часто трудно аспирировать, а при трепанобиопсии выявляют избыток мегакариоцитов, повышение ретикулина и замещение костного мозга фиброзной тканью.

Прогноз первичного миелофиброза

Медиана продолжительности жизни составляет 5 лет с момента начала заболевания. Однако сроки могут значительно варьировать. У некоторых диагноз устанавливается с запозданием. К плохим факторам относятся гемоглобин <10 г/дл, переливание крови в анамнезе, лейкозитоз, лейкопения и уровень тромбоцитов <100 000/мкл. Продолжительность жизни пациентов в группе наиболее высокого риска составляет <1 года. Никакой метод лечения, за исключением аллогенной трансплантации стволовых клеток, не может обратить или контролировать патологический процесс, лежащий в основе заболевания. Средняя выживаемость составляет 4 года с момента установления диагноза, продолжительность болезни — от 1 года до 20 лет и более.

Лечение первичного миелофиброза

Лечение направлено на облегчение симптомов и осложнений. В паллиативных целях используются андрогены, химиотерапия, эмболизация селезенки и лучевая терапия. У пациентов с низкой для данного уровня гемоглобина концентрацией эритропоэтина введение последнего может повысить гемоглобин до достаточного уровня. Есть примеры успешного использования аллогенной трансплантации стволовых клеток без абляции костного мозга даже у пациентов более старшего возраста, однако обычно она проводится у пациентов <65 лет.

Ингибиторы JAK-каскада, судя по всему, могут в значительной степени корректировать спленомегалию и патологические изменения клеток периферической крови. Эти препараты находятся на ранних этапах разработки.

Лечение направлено на контроль симптомов, например трансфузии эритроцитов для лечения анемии. Фолиевую кислоту следует давать для предупреждения её дефицита. Цитостатическая терапия гидроксикарбамидом помогает контролировать размеры селезёнки, число лейкоцитов и общие симптомы. Спленэктомия может потребоваться при чрезмерном увеличении селезёнки или симптоматической панцитопении, вторичной от скопления клеток в селезёнке и гиперспленизма. Трансплантация костного мозга может рассматриваться у юных пациентов.

Первичный миелофиброз — об это мало кто знает

Автор На чтение 39 мин. Опубликовано 04.04.2020

Общие сведения

Миелофиброз является заболеванием костного мозга. Особенно пораженными являются гемопоэтические стволовые клетки, используемые для производства эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов.

Изменение гемопоэтической функции костного мозга приводит к снижению количества зрелых клеток в крови, особенно эритроцитов. Они определяют типичные признаки заболевания, среди которых основными являются анемия и спленомегалия (увеличение селезенки). Могут возникнуть и другие многочисленные симптомы, а иногда и серьезные осложнения.

https://www.youtube.com/watch?v=https:accounts.google.comServiceLogin

Сегодня существует множество вариантов лечения миелофиброза. Хотя возможно заменить дефектный костный мозг благодаря пересадке от донора, обычно предпочтительнее выбрать менее инвазивное терапевтическое вмешательство, направленное на облегчение всей симптоматики.

Причины

тошнота

• головокружение
• боль или покалывание в руках и ногах
• усталость
• одышка > лихорадка
• временная потеря волос
• Побочные эффекты, как правило, временные и уйдут после завершения лечения. Если вы обеспокоены своими побочными эффектами или у вас проблемы с их управлением, поговорите со своим врачом о своих вариантах.

Прогноз

Прогнозирование прогноза или результата МФ очень сложно и зависит от многих факторов.

старше 65 лет

испытывают симптомы, которые влияют на все ваше тело, такие как лихорадка, усталость и потеря веса

• с анемией или с низким содержанием эритроцитов
• с аномально высоким количеством белых кровяных телец
• циркулирующих бластов крови более 1%
• . Ваш врач может также рассмотреть генетические аномалии клеток крови, чтобы помочь определить прогноз MF.
• Эти факторы используются в IPSS или системе подсчета прогнозов в мире, чтобы помочь врачам прогнозировать средние годы выживания. Люди, которые не отвечают ни одному из вышеуказанных критериев, за исключением возраста, рассматриваются в категории низкого риска и имеют среднюю выживаемость более десяти лет. Выполнение одного из вышеперечисленных критериев снижает выживаемость до восьми лет, и встреча с тремя или более людьми может снизить ожидаемое выживание примерно до двух лет.

Долгосрочные перспективы и стратегии преодоления

MF – хроническая, изменяющая жизнь болезнь.Борьба с диагнозом и лечением может быть затруднена, но ваш врач и медицинская команда могут помочь. Важно общаться с ними открыто и честно. Это может помочь вам чувствовать себя максимально комфортно с помощью ухода, который вы получаете. Если у вас есть вопросы или проблемы, напишите их, как вы думаете о них, и поговорите со своими врачами и медсестрами.

Точная причина, ответственная за миелофиброз, еще полностью не выяснена. Участие гена, известного как JAK2, в ДНК гемопоэтических стволовых клеток в настоящее время не вызывает сомнений. Как только эта мутация появляется, она передается всем дочерним клеткам, в частности, эритроцитам, изменяя их функции.

https://www.youtube.com/watch?v=ytpolicyandsafetyru

Отсутствие в костном мозге здоровых и эффективных гемопоэтических клеток вызывает образование волокнистой ткани, лишенной какой-либо продуктивной активности.

Ген JAK2 играет фундаментальную роль в росте и делении клеток, особенно стволовых клеток крови. Это объясняет, почему его неисправность оказывает драматическое влияние на кроветворение.

Обнаружение связи между геном JAK2 и миелофиброзом является относительно недавним и все еще имеет некоторые нерешенные вопросы. Согласно данным, собранными исследователями, около половины пациентов имеют мутацию JAK2; эта мутация делает ген JAK2 постоянно активным и изменяет отношения между мутированными и соседними клетками.

Формы миелофиброза

Существует две формы миелофиброза: первичная и вторичная.

1. Первичный миелофиброз — это форма, которая возникает из-за вышеупомянутой генетической мутации JAK2.
2. Вторичный миелофиброз, с другой стороны, является осложнением, которое возникает после других патологических состояний, таких как эссенциальная тромбоцитемия и полицитемия вера.

Факторы риска

Хотя точные причины миелофиброза до сих пор не определены, с другой стороны, факторы риска были определены с уверенностью.

1. Пожилой возраст. Это правда, что миелофиброз может возникнуть в любом возрасте, но в равной степени верно и то, что наиболее пораженными являются люди в возрасте 50-60 лет и старше.
2. Некоторые заболевания крови. Такие заболевания, как тромбоцитемия и полицитемия, могут вызывать различные осложнения, включая миелофиброз.
3. Воздействие определенных препаратов и химикатов. Длительный контакт с промышленными продуктами, такими как толуол и бензол, в течение длительного времени может вызвать миелофиброз.
4. Воздействие радиации. У тех, кто выжил в результате бомб и атомных (ядерных) катастроф, может развиться рак, включая миелофиброз. Кроме того, между 1920 и 1950 годами использование в диагностической медицине радиоактивного контрастного вещества, известного как торотрасто, привело к заболеванию нескольких человек.

Стратификация риска у больных ИП в первую очередь предназначена для оценки вероятности тромботических осложнений, превносящих наибольший вклад в структуру смертности и инвалидизации, обусловленную заболеванием. По результатам когортных исследований наиболее устойчивыми факторами риска для тромботических осложнений при ИП являются возраст старше 60 лет и наличие тромбозов в анамнезе [61].

Таблица 9. Стратификация риска развития тромбогеморрагических осложнений при ИП.

Таким образом, возраст старше 60 лет, тромбозы в анамнезе, сердечно-сосудистые факторы риска (курение, артериальная гипертензия, диабет, дислипидемия, избыточный вес, гиподинамия) являются основными критериями для отнесения пациентов с ИП в группы низкого (0 факторов риска) промежуточного (1 фактор риска – сердечно-сосудистые факторы риска) или высокого риска (1-2 фактора риска – возраст старше 60 лет и / или тромбозы в анамнезе, независимо от наличия сердечно-сосудистых факторов риска) [61].

Гипертромбоцитоз (более 1000х109/л) является фактором риска геморрагических осложнений из-за развития приобретенного синдрома Виллебранда [62].

возраст ? 67 лет (5 баллов),

возраст 57–66 лет (2 балла),

лейкоциты ?15 ? 109/л (1 балл),

венозные тромбозы (1 балл).

По сумме баллов все пациенты разделены в 3 группы: низкий риск (0 баллов), промежуточный риск (1 или 2 балла), высокий риск (?3 балла). Между группами выявлены различия в выживаемости. Медиана общей выживаемости составила 27,8 лет для больных низкой группы риска, 18,9 лет – промежуточной и 10,7 лет – высокой [18].

Стратификация риска у больных ЭТ предназначена для оценки вероятности тромботических осложнений, обусловливающих инвалидизацию и ограничивающих продолжительность жизни больных. На основании международных многоцентровых исследований экспертами ВОЗ была разработана международная прогностическая шкала риска развития тромбозов при ЭТ – The International Prognostic Score for ET (IPSET-thrombosis) (уровень доказательности B) (табл. 10) [63].

Таблица 10. Международная прогностическая шкала риска развития артериальных тромбозов ВОЗ 2012 при эссенциальной тромбоцитемии (IPSET-thrombosis)

Для определения тактики терапии, необходима точная оценка индивидуального прогноза пациента. До недавнего времени наиболее широко используемой прогностической системой была система Lille [64]. Данная шкала включает оценку анемии и числа лейкоцитов в качестве переменных и позволяет отнести пациентов в группы риска с различной медианой выживаемости. Кроме того, данная шкала более точно предсказывает риск смерти в посттрансплантационном периоде.

https://www.youtube.com/watch?v=ytpressru

В 2009 г. F.Cervantes et al. предложили Международную шкалу оценки прогноза (International Prognostic Scoring System, IPSS) [40]. Данная шкала служит для определения прогноза на момент постановки диагноза. Были выявлены следующие факторы, достоверно влияющие на выживаемость больных: возраст, уровень гемоглобина, процент бластов в периферической крови и наличие симптомов опухолевой интоксикации.

Таблица 11. Подсчет риска по системе стратификации IPSS.

В 2010 г. F.Passamonti et al. система IPSS была модифицирована с помощью присвоения фактору уровня гемоглобина менее 100 г/л двух баллов вместо одного. Также была изменена классификация по группам риска соответственно баллам (табл. 12). Новая система Dynamic IPSS (DIPSS) способна предсказывать риск трансформации в любой момент подсчета, а не только при установлении диагноза [41].

Таблица 12. Подсчет риска по системе стратификации DIPSS.

Последующий анализ многоцентровых данных показал, что независимым прогностическим фактором являются трмбоцитопения (тромбоциты < 100х109/л) и цитогенетические аномалии (изолированные нарушения 8, 7/7q, i(17q), inv(3), 5/5q, 12p или перестройка 11q23) [65]. С учетом этих данных N. Gangat et al. система стратификации была дополнена и апробирована на 793 пациентах (табл. 13) [42].

Таблица 13. Подсчет риска по системе стратификации DIPSS .

Симптоматика идиопатического миелофиброза

Обязательными для мониторинга эффективности терапии являются клинико-гематологические показатели (динамика системных проявлений заболевания, показатели периферической крови, пальпаторная оценка размеров селезенки и печени). Рекомендуемая периодичность обследования представлена в табл. 2. При необходимости (наличие осложнений и пр.) частота клинического и лабораторного контроля может быть более интенсивной.

Таблица 2. Частота динамического обследования больных ИП (уровень доказательности D)

Таблица 3. Критерии клинико-гематологического ответа при лечении ИП [48].

Тактика ведения пациентов в настоящее время зависит только от клинико-гематологического ответа на терапию. Следует отметить, что у части пациентов при лечении препаратами ИФН? или ингибиторами JAK2 (руксолитиниб) может быть достигнут и молекулярный ответ (табл. 4). Однако прогностическая значимость молекулярных ответов неизвестна.

Таблица 4. Оценка молекулярного ответа при лечении ИП [48]

Лечение миелофиброза в Израиле

Гематологи Израиля обладают достаточно большим опытом и высокой квалификацией, что позволяет им успешно справляться с лечением даже таких редких патологий крови, как миелофиброз. Тесное взаимодействие с исследовательскими центрами, оперативное внедрение новейших видов терапии и диагностики служит залогом того, что в Израиле показатель эффективности лечения намного выше, чем в странах, где применяют устаревшие терапевтические методики. В результате терапии миелофиброза врачам удается восстановить нормальный уровень эритроцитов в крови, убрать тяжелые симптомы и добиться стойкого улучшения состояния. Для этого применяют новейшие протоколы химиотерапии, лечение гормонами, радиотерапию и другие результативные методы. Немаловажным фактором высоких результатов лечения является грамотная высокотехнологичная диагностика, которая проводится в Израиле. Благодаря ее высокой информативности врачи имеют возможность дифференцировать миелофиброз, не спутав его с другими видами злокачественных процессов системы кроветворения. Отзывы о лечении миелофиброза в Израиле наглядно демонстрируют успехи израильских гематологов. Пациенты также высоко оценивают уровень организации лечения.

Содержание статьи

Ведущие клиники в Израиле

О заболевании

Эта редкая патология кроветворения возникает из-за мутаций, в результате которых костный мозг перестает вырабатывать достаточное количество эритроцитов, тромбоцитов и лейкоцитов, вместо этого продуцируя избыток фиброзных клеток. Фиброзная (соединительная) ткань вытесняет клетки крови, а те эритроциты, которые вырабатываются, часто являются деформированными или аномальными. Следствием этих аномальных процессов является развитие анемии, кровотечений, инфекций, воспалительных процессов в костной и других тканях, поражения селезенки, опухолевые образования в различных органах. При неблагоприятном течении развивается острый лейкоз и портальная гипертензия.

Причиной первичного миелофиброза врачи называют мутации в определенных генах. Вторичный миелофиброз может возникнуть на фоне хронической лейкемии, лимфомы, других злокачественных заболеваний кровеносной системы. Также известны случаи развития этой патологии у больных с системной красной волчанкой, туберкулезом, склеродермией, легочной гипертензией. Чаще всего миелофиброму диагностируют у лиц в возрасте от 50 до 70 лет.

Болезнь развивается медленно и поначалу бессимптомно. С развитием патологии поражается селезенка, костная ткань, что и обуславливает возникновение таких симптомов:

• Боль в области живота
• Увеличение селезенки
• Развитие опухолей в разных частях тела и в различных органах
• Кровотечения из-за недостаточного количества тромбоцитов
• Анемия из-за низкого количества в крови эритроцитов
• Боль в костях и суставах из-за уплотнения костного мозга.

Диагностика и обследование миелофиброза в Израиле

Поскольку миелофиброз является достаточно редко болезнью, врач должен иметь в своем распоряжении новейшие диагностические инструменты, чтобы правильно поставить диагноз. В Израиле гематологи используют инновационные диагностические технологии, позволяющие на 100% точно определить вид патологии, ее причину, а также подобрать наиболее эффективный план терапии. Для удобства иностранных пациентов график обследования составляют таким образом, чтобы уже на третий день пребывания больного в стране врачи получили данные исследований и смогли составить план терапии. При подозрении на миелофиброз проводятся такие виды диагностических мероприятий:

• Исследования крови: определяется состав крови, уровень эритроцитов, тромбоцитов, лейкоцитов. Также на основании мазка крови проводится тест на анизоцитоз: оценивается внешний вид клеток крови (эритроцитов и тромбоцитов)
• Биопсия тканей костного мозга (аспирационная и трепанобиопсия) с последующим гистохимическим анализом
• Генетическое тестирование для обнаружения мутаций в определенных генах
• Инструментальные исследования: ультразвуковое, МРТ, КТ, ПЭТ-КТ.

Если пациент не может приехать на лечение в Израиль, но хочет получить консультацию у независимого эксперта, он может заказать консультацию по скайпу (подать на сайте заявку).

Ведущие израильские гематологи

Методы лечения миелофиброза в Израиле

Выбор терапевтических средств зависит от стадии заболевания, того, какие органы и системы поражены, от симптоматики, которая наблюдается у пациента.

Лекарственная терапия. Это основной вид лечения, который позволяет достигать многолетней ремиссии, улучшать качество жизни пациента, предотвращать осложнения. Лекарственные препараты подбирают индивидуально. Как правило, больные нуждаются в препаратах для ликвидации анемии, гормональных препаратах для того, чтобы устранить воспалительный процесс, химиотерапии для уничтожения аномальных кровяных клеток. Все лекарства, которые назначают в израильских клиниках, являются медикаментами последнего поколения, с доказанной эффективностью и минимальным количеством побочных эффектов. Пациентам израильских клиник доступно лечение инновационными таргетными препаратами – моноклональными антителами, блокаторами протинкиназа. Таргетная терапия позволяет выборочно уничтожать мутированные клетки, тормозить и останавливать процесс их производства, причем с минимальными рисками развития побочных эффектов.

Переливание крови. При критически низком уровне эритроцитов в крови переливание крови или отдельных ее компонентов позволяет быстро улучшить состояние пациента, устранить наиболее распространенные симптомы миелофиброза. Донорская кровь, которую используют в израильских клиниках, проходит многоэтапную проверку, пациент может быть уверен в том, что она будет максимально совместима с его кровью.

Пересадка костного мозга. Позволяет восстановить утраченную функцию кроветворения, улучшить показатели крови, обеспечить ремиссию. В Израиле возможет вариант аллогенной трансплантации (с использованием костного мозга донора) или аутологичной трансплантации (с использованием костномозгового вещества самого больного). Первый вариант используется в стадии обострения, хотя имеет больше рисков реакции отторжения. Второй считается более безопасным, так как не вызывает негативной реакции иммунной системы на чужеродный биоматериал. В Израиле и тот, и другой вид трансплантации проводится высококвалифицированно, с минимальными рисками для пациента.

Радиотерапия. Может быть использована с целью уменьшения селезенки, которая более других органов повреждается при миелофиброзе. Благодаря новым линейным ускорителям, которыми оснащены клиники Израиля, процедуры радиотерапии проходят с минимальным повреждением здоровых тканей и с максимальной точностью.

Хирургия. При значительном увеличении селезенки, которое вызывает тяжелые осложнения и боль, может быть назначена операция по удалению этого органа. Операция проводится по малотравматичной методике, которая минимизирует потери крови и риски инфицирования.

Цена лечения миелофиброза в Израиле

Стоимость зависит от того, какие меры придется предпринять врачам в ходе терапии, какие лекарства и методы лечения дадут положительный результат. Поскольку в Израиле эффективность лечения так же высока, как в США, Германии и Швейцарии, а цены на 30-50% ниже, многие пациенты выбирают для лечения именно эту страну.

Сообщите мне цены

Преимущества лечения миелофиброза в Израиле

• Высокая точность при установлении диагноза
• Современные и результативные методики терапии
• Высокая квалификация гематологов
• Отличная организация пребывания в Израиле
• Конкурентноспособная стоимость.

Дополнительную информацию смотрите в разделе Гематология.

Миелофиброз первичный

Миелофиброз первичный (идиопатический) – хроническое клональное миелопролиферативное новообразование, характеризующееся пролиферацией в костном мозге с преобладанием мегакариоцитов и гранулоцитов с разрастанием в разгаре заболевания соединительной ткани и возникновением экстрамедуллярного кровотечения.

Этиопатогенез

В качестве этиологических факторов подтверждено действие бензола и ионизирующего излучения.

В процессе эволюционирования болезни различают префибротическую фазу, характеризующуюся гиперклеточным костным мозгом с отсутствием или минимальным ретикулированным фиброзом, и фибротическую фазу с выраженным ретикулированным или коллагеновым фиброзом в костном мозге и даже остеомиелосклерозом.

Клиническая картина

К самым распространённым симптомам миелофиброза, выявляемым в более чем у 50% пациентов, относятся слабость, увеличение селезёнки, печени. При этом в анализе крови могут быть анемия различной степени тяжести, незначительный лейкоцитоз с наличием незрелых форм гранулоцитов в формуле крови, тромбоцитоз. Реже наблюдается малосимптомное течение, включающее похудение, ночные поты, кровотечения, боли в проекции селезёнки, лейкопению, тромбоцитопению. В редких случаях возникают гипоонкотические периферические отёки, портальная гипертензия и желтуха вследствие нарушения функции печени, селезёнки из-за миелоидной метаплазии, лимфоаденопатия, мочекислый диатез по причине повышенного распада клеток крови.

Прогрессирование болезни может иметь клиническую картину бластной трансформации с появлением бластов в крови, костном мозге, очагов бластной инфильтрации в органах и тканях. Чаще прогрессия манифестирует углублением цитопении, нарастающим увеличением печени, селезёнки с возможным вторичным гемолизом.

Диагностика

Диагноз подтверждается при наличии всех трёх больших и двух малых критериев:

Большие критерии

1. Наличие мегакариоцитарной пролиферации и атипии, обычно сочетающихся с ретикулиновым и/или коллагеновым фиброзом, или, при отсутствии выраженного ретикулинового фиброза, мегакариоцитарные изменения должны сопровождаться гиперклеточным костным мозгом с гранулоцитарной пролиферацией и часто уменьшенным эритропоэзом.

2. Отсутствие истинной полицитемии, миелодиспластического синдрома или иных миелопролиферативных новообразований.

3. Наличие JAK2V617F или иных клональных маркеров или, при отсутствии клональных маркеров, отсутствие подтверждения, что фиброз или другие изменения вторичны по отношению к инфекциям, аутоиммунным или иными хроническими воспалительными заболеваниями, волосатоклеточному лейкозу или другим лимфопролиферативным новообразованиям, метастазам рака в костный мозг или токсической миелопатии.

Малые критерии

1. Лейкоэритробластоз (наличие незрелых форм гранулоцитов и ядросодержащих эритроцитов, избыток ретикулоцитов) в периферической крови.

2. Анемия.

3. Повышение лактатдегидрогеназы.

4. Спленомегалия.

Лечение

В случае малосимптомного течения миелофиброза показано динамическое наблюдение. При отсутствии выраженной цитопении, прежде всего анемии, лечение не проводят. При гиперурикемии назначают аллопуринол. При анемии используют анаболические стероиды.

При гемолитическом характере анемии может быть выполнена спленэктомия.

В случае развития выраженных экстрамедуллярных очагов кроветворения, сплено- и гепатомегалии, гипертромбоцитозе показана химеотерапия. Применяют препараты гидроксимочевины с целью уменьшения органомегалии и поддержания показателей крови, близких к норме.

Лечение миелофиброза: лекарства и многое другое

Миелофиброз (МФ) — это редкий тип рака, при котором скопление рубцовой ткани не позволяет костному мозгу вырабатывать достаточно здоровых красных кровяных телец. Это может вызвать такие симптомы, как сильная усталость и синяки.

MF также может вызывать снижение количества тромбоцитов в крови, что может привести к нарушениям свертываемости крови. Многие люди с МФ также имеют увеличенную селезенку.

Традиционные методы лечения направлены на устранение симптомов МФ и уменьшение размера селезенки.Дополнительные методы лечения могут облегчить некоторые из ваших симптомов и улучшить качество вашей жизни.

Вот более подробный обзор доступных методов лечения MF.

В настоящее время нет лекарств, которые лечат миелофиброз. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток — единственное лечение, которое может вылечить МФ или значительно продлить выживаемость людей с МФ.

Трансплантация стволовых клеток заключается в замене аномальных стволовых клеток в костном мозге на вливание стволовых клеток от здорового донора.

Процедура имеет значительные и потенциально опасные для жизни риски. Обычно это рекомендуется только молодым людям без других ранее существовавших заболеваний.

Ваш врач может порекомендовать одно или несколько лекарств для лечения симптомов или осложнений МФ. Это включает анемию, увеличение селезенки, ночную потливость, зуд и боль в костях.

Лекарства для лечения МФ включают:

• кортикостероиды, такие как преднизон
• средства, стимулирующие эритропоэз
• препараты для лечения андрогенов, такие как даназол
• иммуномодуляторы, включая талидомид (таломид), леналидомид (ревлимид) (ревлимид)
• Химиотерапия, включая гидроксимочевину
• Ингибиторы JAK2, такие как руксолитиниб (Jakafi) и федратиниб (Inrebic)

Руксолитиниб — первый препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения МФ среднего и высокого риска .Руксолитиниб является целевым препаратом и ингибитором JAK2. Мутации в гене JAK2 были связаны с развитием MF.

Федратиниб (Inrebic) был одобрен FDA в 2019 году для лечения взрослых с первичным или вторичным МФ промежуточного 2 и высокого риска. Федратиниб — высокоселективный ингибитор киназы JAK2. Это для людей, которые не реагируют на лечение руксолитинибом.

Вам может потребоваться переливание крови, если вы страдаете анемией из-за МФ. Регулярные переливания крови могут увеличить количество эритроцитов и уменьшить такие симптомы, как усталость и легкие синяки.

MF развивается при повреждении стволовой клетки, производящей клетки крови. Он начинает производить незрелые клетки крови, которые накапливаются и вызывают рубцы. Это не дает костному мозгу производить здоровые клетки крови.

Трансплантация стволовых клеток, также известная как трансплантация костного мозга, является потенциально лечебным методом лечения этой проблемы. Ваш врач должен будет оценить ваш индивидуальный риск, чтобы определить, подходите ли вы для этой процедуры.

Перед трансплантацией стволовых клеток вам назначат химиотерапию или лучевую терапию.Это избавляет от оставшихся раковых клеток и увеличивает вероятность того, что ваша иммунная система примет донорские клетки.

Затем ваш лечащий врач передает клетки костного мозга от донора. Здоровые стволовые клетки донора заменяют поврежденные стволовые клетки в костном мозге и производят здоровые клетки крови.

Трансплантация стволовых клеток несут значительные и потенциально опасные для жизни риски. Врачи обычно рекомендуют эту процедуру только людям с МФ среднего и высокого риска, которые моложе 70 лет и не имеют других ранее существовавших заболеваний.

Новый тип трансплантации аллогенных стволовых клеток пониженной интенсивности (немиелоаблативная) требует меньших доз химиотерапии и облучения. Это может быть лучше для пожилых людей.

Клетки крови обычно вырабатываются костным мозгом. Иногда у пациентов с МФ печень и селезенка производят клетки крови. Это может привести к тому, что печень и селезенка станут больше, чем обычно.

Увеличенная селезенка может вызывать болезненные ощущения. Лекарства помогают уменьшить размер селезенки. Если лекарств недостаточно, врач может порекомендовать операцию по удалению селезенки.Эта процедура называется спленэктомией.

Все виды лечения MF могут вызывать побочные эффекты. Ваш врач тщательно взвесит риски и преимущества потенциального лечения, прежде чем рекомендовать подход.

Важно поговорить со своим врачом о любых побочных эффектах лечения, которые вы испытываете. Ваш врач может изменить дозировку или переключить вас на новое лекарство.

Побочные эффекты, которые могут возникнуть у вас, зависят от вашего лечения MF.

Андрогенная терапия

Андрогенная терапия может вызвать повреждение печени, рост волос на лице у женщин и рост рака простаты у мужчин.

Кортикостероиды

Побочные эффекты кортикостероидов зависят от лекарства и дозировки. Они могут включать высокое кровяное давление, задержку жидкости, увеличение веса, а также проблемы с настроением и памятью.

Долгосрочные риски кортикостероидов включают остеопороз, переломы костей, высокий уровень сахара в крови и повышенный риск инфекций.

Иммуномодуляторы

Эти препараты могут увеличивать количество лейкоцитов и тромбоцитов. Это может вызвать такие симптомы, как запор и покалывание в руках и ногах.Они также могут вызвать серьезные врожденные дефекты во время беременности.

Ваш врач будет внимательно следить за количеством клеток крови и может назначить эти препараты в сочетании с низкими дозами стероидов, чтобы минимизировать риски.

Ингибиторы JAK2

Общие побочные эффекты ингибиторов JAK2 включают снижение уровня тромбоцитов и анемию. Они также могут вызывать диарею, головную боль, головокружение, тошноту, рвоту, головную боль и синяки.

Федратиниб в редких случаях может вызвать серьезное и потенциально смертельное поражение мозга, известное как энцефалопатия.

Химиотерапия

Химиотерапия нацелена на быстро делящиеся клетки, в том числе волосковые клетки, клетки ногтей и клетки пищеварительного и репродуктивного тракта. Общие побочные эффекты химиотерапии включают:

• усталость
• выпадение волос
• изменения кожи и ногтей
• тошнота, рвота и потеря аппетита
• запор
• диарея
• изменение веса
• изменение настроения
• проблемы фертильности

Спленэктомия

Удаление селезенки увеличивает риск инфекций и кровотечений, включая образование тромбов.Сгустки крови могут привести к потенциально смертельному инсульту или тромбоэмболии легочной артерии.

Трансплантаты стволовых клеток

Трансплантаты костного мозга могут вызывать опасный для жизни побочный эффект, известный как болезнь трансплантат против хозяина (GVHD), когда иммунные клетки донора атакуют ваши здоровые клетки.

Врачи пытаются предотвратить это с помощью профилактических процедур, включая удаление Т-клеток из донорского трансплантата и использование лекарств для подавления Т-клеток в трансплантате.

GVHD может повлиять на вашу кожу, желудочно-кишечный тракт или печень в первые 100 дней после трансплантации.Вы можете испытывать такие симптомы, как кожная сыпь и образование волдырей, тошнота, рвота, спазмы в животе, потеря аппетита, диарея и желтуха.

Хроническая РТПХ может поражать один или несколько органов и является основной причиной смерти после трансплантации стволовых клеток. Симптомы могут поражать полость рта, кожу, ногти, волосы, желудочно-кишечный тракт, легкие, печень, мышцы, суставы или гениталии.

Ваш врач может порекомендовать прием кортикостероидов, таких как преднизон или крем со стероидами для местного применения. Они также могут назначить руксолитиниб при острых симптомах.

Клинические испытания продолжают поиск новых методов лечения МФ. Исследователи тестируют новые ингибиторы JAK2 и изучают, может ли сочетание руксолитиниба с другими лекарствами улучшить результаты для людей с МФ.

Одним из таких классов лекарств являются ингибиторы гистондеацетилазы (HDAC). Они играют роль в экспрессии генов и могут лечить симптомы МФ в сочетании с руксолитинибом.

В других исследованиях тестируются антифибротические агенты, чтобы выяснить, предотвращают ли эти препараты или обращают вспять фиброз при миелофиброзе.Ингибитор теломеразы иметелстат изучается для улучшения фиброза и функции костного мозга, а также количества клеток крови у людей с МФ.

Если вы плохо реагируете на лечение, участие в клиническом испытании может дать вам доступ к новым методам лечения. Десятки клинических испытаний привлекают или активно оценивают методы лечения миелофиброза.

Миелофиброз — хроническое заболевание, требующее медицинского вмешательства. Гомеопатические или естественные методы лечения миелофиброза не доказаны.Всегда спрашивайте своего врача, прежде чем принимать какие-либо травы или добавки.

Определенные питательные вещества, которые поддерживают производство красных кровяных телец, могут снизить риск и симптомы анемии. Они не будут лечить основное заболевание. Спросите своего врача, следует ли вам принимать какие-либо из следующих добавок:

• железо
• фолиевая кислота
• витамин B-12

Соблюдение сбалансированной диеты и регулярные физические упражнения могут помочь снизить стресс и улучшить функционирование вашего организма. оптимальный уровень.

Исследователи исследования NUTRIENT надеются, что средиземноморская диета может снизить воспаление в организме, снизить риск образования тромбов, аномальных показателей крови и изменений селезенки у людей с миелофиброзом. Средиземноморская диета богата свежими противовоспалительными продуктами, включая оливковое масло, орехи, бобовые, овощи, фрукты, рыбу и цельнозерновые продукты.

Одно лабораторное исследование показало, что традиционное китайское травяное средство, известное как даншен ​​или красный шалфей ( Salvia miltiorrhiza bunge ), теоретически может влиять на сигнальные пути миелофиброза.Трава не изучалась на людях и не оценивалась FDA на предмет безопасности и эффективности. Всегда консультируйтесь со своим врачом, прежде чем принимать какие-либо добавки.

Два препарата уже прошли раннюю стадию клинических испытаний и сейчас проходят стадию клинических испытаний III. Пакритиниб — это

Симптомы, причины, диагностика, лечение и перспективы

Что такое миелофиброз?

Миелофиброз (МФ) — это тип рака костного мозга, который влияет на способность вашего организма производить клетки крови.Это часть группы состояний, называемых миелопролиферативными новообразованиями (MPN). Эти условия заставляют клетки костного мозга перестать развиваться и функционировать должным образом, что приводит к образованию фиброзной рубцовой ткани.

MF может быть первичным, что означает, что оно возникает само по себе, или вторичным, что означает, что оно является результатом другого состояния — обычно такого, которое влияет на ваш костный мозг. Другие MPN также могут перейти на MF. В то время как некоторые люди могут годами не иметь симптомов, у других симптомы ухудшаются из-за рубцов в костном мозге.

Миелофиброз обычно развивается медленно, и многие люди сначала не замечают симптомов. Однако по мере того, как болезнь прогрессирует и начинает мешать выработке клеток крови, ее симптомы могут включать:

• усталость
• одышку
• кровоподтеки или легкое кровотечение
• ощущение боли или переполнения с левой стороны под ребрами
• ночная потливость
• лихорадка
• боль в костях
• потеря аппетита и потеря веса
• кровотечение из носа или кровоточивость десен

Миелофиброз связан с генетической мутацией в стволовых клетках крови.Однако исследователи не уверены, что вызывает эту мутацию.

Когда мутировавшие клетки реплицируются и делятся, они передают мутацию новым клеткам крови. В конце концов, мутировавшие клетки превосходят способность костного мозга производить здоровые клетки крови. Обычно это приводит к слишком малому количеству эритроцитов и слишком большому количеству белых кровяных телец. Это также вызывает рубцевание и затвердение костного мозга, который обычно мягкий и губчатый.

Миелофиброз встречается редко и встречается только у 1,5 из каждых 100 000 человек в Соединенных Штатах.Однако несколько факторов могут увеличить риск его развития, в том числе:

• Возраст. Хотя миелофиброз может быть у людей любого возраста, обычно он диагностируется у лиц старше 50 лет.
• Другое заболевание крови. У некоторых людей с МФ он развивается как осложнение другого состояния, такого как тромбоцитемия или истинная полицитемия.
• Воздействие химикатов. MF был связан с воздействием определенных промышленных химикатов, включая толуол и бензол.
• Воздействие радиации. Люди, подвергшиеся воздействию радиоактивных материалов, могут иметь повышенный риск развития МФ.

MF обычно выявляется при рутинном общем анализе крови (CBC). Люди с МФ, как правило, имеют очень низкий уровень эритроцитов и необычно высокий или низкий уровень лейкоцитов и тромбоцитов.

На основании результатов вашего общего анализа крови врач может также сделать биопсию костного мозга. Для этого нужно взять небольшой образец костного мозга и более внимательно изучить его на предмет признаков МФ, таких как рубцы.

Вам также может потребоваться рентген или МРТ, чтобы исключить любые другие потенциальные причины ваших симптомов или результатов клинического анализа крови.

Лечение MF обычно зависит от типа имеющихся у вас симптомов. Многие общие симптомы МФ связаны с основным заболеванием, вызванным МФ, таким как анемия или увеличение селезенки.

Лечение анемии

Если МФ вызывает тяжелую анемию, вам могут потребоваться:

• Переливание крови . Регулярные переливания крови могут увеличить количество эритроцитов и уменьшить симптомы анемии, такие как усталость и слабость.
• Гормональная терапия. Синтетическая версия мужского гормона андрогена может способствовать выработке красных кровяных телец у некоторых людей.
• Кортикостероиды. Их можно использовать с андрогенами для стимулирования производства эритроцитов или уменьшения их разрушения.
• Лекарства, отпускаемые по рецепту. Иммуномодулирующие препараты, такие как талидомид (Thalomid) и леналидомид (Revlimid), могут улучшить количество клеток крови. Они также могут помочь с симптомами увеличения селезенки.

Лечение увеличенной селезенки

Если у вас увеличенная селезенка, связанная с МФ, которая вызывает проблемы, ваш врач может порекомендовать:

• Лучевая терапия . Лучевая терапия использует прицельные лучи для уничтожения клеток и уменьшения размера селезенки.
• Химиотерапия . Некоторые химиотерапевтические препараты могут уменьшить размер увеличенной селезенки.
• Хирургия. Спленэктомия — это хирургическая процедура по удалению селезенки.Ваш врач может порекомендовать это, если вы плохо реагируете на другие методы лечения.

Лечение мутировавших генов

Новый препарат под названием руксолитиниб (Jakafi) был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США в 2011 году для лечения симптомов, связанных с МФ. Руксолитиниб нацелен на конкретную генетическую мутацию, которая может быть причиной MF. В клинических испытаниях было показано, что он уменьшает размер увеличенной селезенки, уменьшает симптомы МФ и улучшает прогноз.

Экспериментальные методы лечения

Исследователи работают над разработкой новых методов лечения МФ.Хотя многие из них требуют дальнейшего изучения, чтобы убедиться, что они безопасны, в некоторых случаях врачи начали использовать два новых метода лечения:

• Трансплантация стволовых клеток. Трансплантаты стволовых клеток могут вылечить МФ и восстановить функцию костного мозга. Однако процедура может вызвать опасные для жизни осложнения, поэтому обычно ее проводят только тогда, когда ничего не помогает.
• Интерферон-альфа. Интерферон-альфа задерживает образование рубцовой ткани в костном мозге у людей, которые получают лечение на ранней стадии, но необходимы дополнительные исследования, чтобы определить его долгосрочную безопасность.

Со временем миелофиброз может привести к ряду осложнений, в том числе:

• Повышенному кровяному давлению в печени. Повышенный кровоток из-за увеличенной селезенки может повысить давление в воротной вене в печени, вызывая состояние, называемое портальной гипертензией. Это может оказать слишком большое давление на более мелкие вены в желудке и пищеводе, что может привести к чрезмерному кровотечению или разрыву вены.
• Опухоли. Клетки крови могут образовывать скопления за пределами костного мозга, вызывая рост опухолей в других частях вашего тела.В зависимости от того, где расположены эти опухоли, они могут вызывать множество различных проблем, включая судороги, кровотечение в желудочном тракте или сдавление спинного мозга.
• Острый лейкоз. Примерно у 15-20 процентов людей с МФ развивается острый миелоидный лейкоз, серьезная и агрессивная форма рака.

Хотя МФ часто не вызывает симптомов на ранних стадиях, в конечном итоге он может привести к серьезным осложнениям, включая более агрессивные виды рака.Поработайте со своим врачом, чтобы определить лучший курс лечения для вас и то, как вы можете управлять своими симптомами. Жизнь с МФ может вызывать стресс, поэтому вам может быть полезно обратиться за поддержкой к такой организации, как Общество лейкемии и лимфомы или Фонд исследования миелопролиферативных новообразований. Обе организации могут помочь вам найти местные группы поддержки, онлайн-сообщества и даже финансовые ресурсы для лечения.

Лечение, симптомы, этапы и многое другое

Первичный миелофиброз (MF) — это редкий вид рака, который вызывает скопление рубцовой ткани, известной как фиброз, в костном мозге.Это предотвращает выработку костным мозгом нормального количества клеток крови.

Первичный МФ — это тип рака крови. Это один из трех типов миелопролиферативных новообразований (MPN), которые возникают, когда клетки делятся слишком часто или не умирают так часто, как должны. Другие MPN включают истинную полицитемию и эссенциальную тромбоцитемию.

При диагностике первичного МФ врачи учитывают несколько факторов. Вам могут сделать анализ крови и биопсию костного мозга для диагностики МФ.

Вы можете не испытывать никаких симптомов в течение многих лет.Симптомы обычно начинают проявляться постепенно только после того, как рубцевание в костном мозге ухудшается и начинает мешать производству клеток крови.

Первичные симптомы миелофиброза могут включать:

• усталость
• одышку
• бледная кожа
• лихорадка
• частые инфекции
• легкие синяки
• ночная потливость
• потеря аппетита
• необъяснимая потеря веса
• кровоточивость десен
• частые кровотечения из носа
• ощущение полноты или боли в животе слева (вызванные увеличением селезенки)
• проблемы с функцией печени
• зуд
• боль в суставах или костях
• подагра

Обычно у людей с МФ очень низкий уровень красных кровяных телец.У них также может быть слишком высокое или слишком низкое количество лейкоцитов. Ваш врач может обнаружить эти нарушения только во время регулярного осмотра после обычного общего анализа крови.

В отличие от других видов рака, первичный MF не имеет четко определенных стадий. Вместо этого ваш врач может использовать Международную динамическую прогностическую систему оценки (DIPSS), чтобы отнести вас к группе низкого, среднего или высокого риска.

Они учтут, есть ли у вас:

• уровень гемоглобина менее 10 граммов на децилитр
• количество лейкоцитов больше 25 × 10 ⁹ на литр
• старше 65 лет
• имеют циркулирующие бластные клетки равные или менее 1 процента.
• испытывают такие симптомы, как усталость, ночная потливость, лихорадка и потеря веса.

Считается, что вы относитесь к группе низкого риска, если ничего из вышеперечисленного не относится к вам.Выполнение одного или двух из этих критериев помещает вас в группу среднего риска. Соответствие трем или более из этих критериев помещает вас в группу высокого риска.

Исследователи не понимают, что именно вызывает МФ. Обычно это не наследуется генетически. Это означает, что вы не можете заразиться от родителей и не можете передать ее своим детям, хотя MF, как правило, передается в семьях. Некоторые исследования предполагают, что это может быть вызвано приобретенными мутациями генов, которые влияют на сигнальные пути клеток.

Около половины людей с МФ имеют генную мутацию, известную как janus-ассоциированная киназа 2 ( JAK2 ), которая влияет на стволовые клетки крови.Мутация JAK2 создает проблему в том, как костный мозг производит эритроциты.

Аномальные стволовые клетки крови в костном мозге создают зрелые клетки крови, которые быстро реплицируются и захватывают костный мозг. Накопление клеток крови вызывает рубцы и воспаление, что влияет на способность костного мозга создавать нормальные клетки крови. Обычно это приводит к меньшему количеству эритроцитов, чем обычно, и слишком большому количеству лейкоцитов.

Исследователи связали MF с мутациями других генов.Примерно от 5 до 10 процентов людей с МФ имеют мутацию гена MPL . Около 23,5% имеют мутацию гена под названием кальретикулин ( CALR ).

Первичные МП встречаются очень редко. Это встречается только у 1,5 на каждые 100 000 человек в Соединенных Штатах. Заболевание может поражать как мужчин, так и женщин.

Несколько факторов могут увеличить риск заражения человека первичными МФ, в том числе:

• возраст старше 60 лет
• воздействие нефтехимических веществ, таких как бензол и толуол
• воздействие ионизирующего излучения
• с мутацией гена JAK2

Если у вас нет симптомов МФ, ваш врач может не назначать вам какое-либо лечение, а вместо этого будет тщательно контролировать вас с помощью обычных осмотров.После появления симптомов лечение направлено на устранение симптомов и улучшение качества вашей жизни.

Первичные варианты лечения миелофиброза включают лекарства, химиотерапию, лучевую терапию, трансплантацию стволовых клеток, переливание крови и хирургическое вмешательство.

Лекарства для лечения симптомов

Некоторые лекарства могут помочь при лечении таких симптомов, как усталость и свертывание крови.

Ваш врач может порекомендовать низкие дозы аспирина или гидроксимочевины для снижения риска тромбоза глубоких вен (ТГВ).

Лекарства для лечения низкого количества эритроцитов (анемии), связанного с МФ, включают:

• андрогенная терапия
• стероиды, такие как преднизон
• талидомид (таломид)
• леналидомид (ревлимид)
• средства, стимулирующие эритропоэз (ESAs)

Ингибиторы JAK

Ингибиторы JAK лечат симптомы MF путем блокирования активности гена JAK2 и белка JAK1.Руксолитиниб (Jakafi) и федратиниб (Inrebic) — это два препарата, одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) для лечения МФ промежуточного или высокого риска. Несколько других ингибиторов JAK в настоящее время проходят клинические испытания.

Руксолитиниб снижает увеличение селезенки и уменьшает некоторые симптомы, связанные с МФ, такие как дискомфорт в животе, боль в костях и зуд. Он также снижает уровень провоспалительных цитокинов в крови. Это может помочь облегчить симптомы МФ, включая усталость, жар, ночную потливость и потерю веса.

Федратиниб обычно назначают, когда руксолитиниб не действует. Это очень сильный селективный ингибитор JAK2. Он несет небольшой риск серьезного и потенциально смертельного поражения мозга, известного как энцефалопатия.

Трансплантаты стволовых клеток

Трансплантация аллогенных стволовых клеток (ASCT) — единственное реальное потенциальное лекарство от MF. Также известная как трансплантация костного мозга, она включает в себя введение стволовых клеток от здорового донора. Эти здоровые стволовые клетки заменяют дисфункциональные стволовые клетки.

Процедура имеет высокий риск возникновения опасных для жизни побочных эффектов. Прежде чем подобрать донора, вы пройдете тщательный осмотр. ASCT обычно рассматривается только для людей с МФ промежуточного или высокого риска, которые не достигли возраста 70 лет.

Химиотерапия и лучевая терапия

Химиотерапевтические препараты, включая гидроксимочевину, могут помочь уменьшить увеличенную селезенку, связанную с МФ. Лучевая терапия также иногда используется, когда ингибиторов JAK и химиотерапии недостаточно для уменьшения размера селезенки.

Переливание крови

Переливание крови здоровых эритроцитов может использоваться для увеличения количества эритроцитов и лечения анемии.

Хирургия

Если увеличенная селезенка вызывает серьезные симптомы, ваш врач может иногда порекомендовать хирургическое удаление селезенки. Эта процедура известна как спленэктомия.

В настоящее время исследуются десятки препаратов для лечения первичного миелофиброза. К ним относятся многие другие препараты, ингибирующие JAK2.

Исследовательский фонд MPN ведет список клинических испытаний MF.Некоторые из этих испытаний уже начались. Другие в настоящее время набирают пациентов. Решение о присоединении к клиническому исследованию должно быть тщательно согласовано с вашим врачом и семьей.

Лекарства проходят четыре фазы клинических испытаний до получения одобрения FDA. Лишь несколько новых препаратов в настоящее время находятся на стадии III фазы клинических испытаний, в том числе пакритиниб и момелотиниб.

Клинические испытания фазы I и II показывают, что эверолимус (RAD001) может помочь уменьшить симптомы и уменьшить размер селезенки у людей с МФ.Этот препарат подавляет в кроветворных клетках путь, который может привести к аномальному росту клеток при МФ.

Вы можете испытывать эмоциональный стресс после получения первичного диагноза MF, даже если у вас нет никаких симптомов. Очень важно просить поддержки у семьи и друзей.

Встреча с медсестрой или социальным работником может предоставить вам обширную информацию о том, как диагноз рака может повлиять на вашу жизнь. Вы также можете спросить своего врача о работе с лицензированным специалистом в области психического здоровья.

Другие изменения в образе жизни могут помочь вам справиться со стрессом. Медитация, йога, прогулки на природе или даже прослушивание музыки могут улучшить ваше настроение и общее самочувствие.

Первичный МФ может не вызывать симптомов на ранних стадиях, и с ним можно справиться с помощью различных методов лечения. Прогнозирование перспектив и выживания MF может быть трудным. У некоторых людей болезнь не прогрессирует в течение длительного времени.

Оценка выживаемости варьируется в зависимости от того, относится ли человек к группе низкого, среднего или высокого риска.Некоторые исследования показывают, что люди из группы низкого риска имеют такие же показатели выживаемости в течение первых 5 лет после постановки диагноза, что и население в целом, после чего показатели выживаемости начинают снижаться. Люди из группы высокого риска доживали до 7 лет.

MF со временем может привести к серьезным осложнениям. Первичный МФ прогрессирует в более серьезный и трудно поддающийся лечению рак крови, известный как острый миелоидный лейкоз (ОМЛ), примерно в 15-20% случаев.

Большинство методов лечения первичного МФ направлено на лечение осложнений, связанных с МФ.К ним относятся анемия, увеличение селезенки, осложнения со свертыванием крови, слишком много лейкоцитов или тромбоцитов и низкое количество тромбоцитов. Лечение также снимает такие симптомы, как усталость, ночная потливость, кожный зуд, жар, боль в суставах и подагра.

Первичный МФ — это редкий рак, поражающий клетки крови. Многие люди не проявляют никаких симптомов до тех пор, пока рак не прогрессирует. Единственным потенциальным лекарством от первичного МФ является трансплантация стволовых клеток, но в настоящее время проводятся различные другие методы лечения и клинические испытания, чтобы управлять симптомами и улучшать качество жизни.

Лечение миелопролиферативных новообразований (MPN)

Перейти к основному содержанию

Мемориальный онкологический центр им. Слоана Кеттеринга

• Институт Слоана Кеттеринга

• Давать

• Локации

• Врачи

• Назначения

• Связаться с нами

Поиск
Закрыть поиск

Меню
Закрыть меню

• Взрослые пациенты
  ▼
  • Обзор взрослых пациентов
  • • Лечение рака
    • Типы рака
    • Оценка и скрининг рисков
    • Диагностика и лечение
    • Клинические испытания
  • • Ваш опыт
    • Стать пациентом
    • Поддержка пациентов
    • Поддержка попечителей
  • • Наше местонахождение
    • Нью-Джерси
    • Город Нью-Йорк
    • Штат Нью-Йорк
  • • Страхование и помощь
    • Информация о страховании
    • Финансовая помощь
  • Найти врачаЗаписаться на приемИнформация для посетителейMyMSK
• Пациенты-дети и подростки
  ▼
  • Обзор пациентов-детей и подростков
  • • Детское онкологическое лечение
    • Наше лечение в MSK Kids
    • Детское онкологическое лечение
    • Лечение
    • Педиатрические клинические испытания
  • • Ваш опыт
    • Рассказывают наши пациенты
    • Становление пациента
    • Жизнь в MSK Дети
  • • Поступление в MSK Kids
    • Стационарное лечение
    • Амбулаторное лечение
    • Размещение
  • • Страхование и помощь
    • Информация о страховании
    • Финансовая помощь
  • Найти врача Записаться на прием

Миелофиброз.Причины, симптомы, лечение Миелофиброз

Миелофиброз — заболевание костного мозга, при котором костный мозг замещается рубцовой (фиброзной) тканью.

Причины

Костный мозг — это мягкая жировая ткань внутри ваших костей. Стволовые клетки — это незрелые клетки костного мозга, которые дают начало всем клеткам крови. Ваша кровь состоит из:

• Красные кровяные тельца (доставляющие кислород к тканям)
• Лейкоциты (борющиеся с инфекцией)
• Тромбоциты (способствующие свертыванию крови)

Рубцевание костного мозга означает, что костный мозг не может производить достаточное количество клеток крови.Могут возникнуть анемия, проблемы с кровотечением и повышенный риск инфекций.

В результате печень и селезенка пытаются произвести некоторые из этих клеток крови. Это вызывает набухание этих органов, что называется экстрамедуллярным кроветворением.

Причина миелофиброза неизвестна. Факторы риска неизвестны. Заболевание обычно медленно развивается у людей старше 50 лет.

Такие заболевания, как лейкемия и лимфома, также могут вызывать рубцевание костного мозга. Это называется вторичным миелофиброзом.

Симптомы

• Полнота живота, связанная с увеличением селезенки
• Боль в костях
• Синяки
• Легкое кровотечение
• Усталость
• Повышенная вероятность заражения
• Бледность
• Одышка при нагрузке

Экзамены

При физическом осмотре выявляется опухоль селезенки. На более поздних стадиях болезни может также отображаться увеличенная печень.

Проверки, которые могут быть выполнены, включают:

• CBC (общий анализ крови)

Анализ крови показывает красные кровяные тельца каплевидной формы. Биопсия костного мозга может быть сделана, чтобы исключить другие причины симптомов.

Лечение

Специфического лечения миелофиброза не существует. Лечение зависит от симптомов и степени низких показателей крови.

Цель лечения — облегчить симптомы. Лечение может включать:

• Переливание крови для коррекции анемии
• Лучевая и химиотерапия
• Лекарства, называемые рекомбинантным эритропоэтином или андрогенами, для стимуляции выработки красных кровяных телец
• Спленэктомия (удаление селезенки), если отек вызывает симптомы, или для помощи при анемии

У молодых людей трансплантация костного мозга или стволовых клеток улучшает внешний вид и может вылечить болезнь.

Прогноз (прогноз)

Это заболевание вызывает медленно ухудшающуюся недостаточность костного мозга с тяжелой анемией. Низкое количество тромбоцитов приводит к легкому кровотечению. Отек селезенки может постепенно ухудшаться.

Средняя выживаемость людей с первичным миелофиброзом составляет около 5 лет. Однако некоторые люди могут жить десятилетиями.

Возможные осложнения

• Острый миелолейкоз
• Печеночная недостаточность

Когда обращаться к медицинскому работнику

Позвоните на прием к своему врачу, если появятся симптомы этого расстройства.